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Objetivo
Avances de las terapias disponibles.
Metodología
Actualización de las terapias disponibles.
Descripción
Desde el descubrimiento del gen regulador transmembrana de la fibrosis quística en la década de los 80, ha surgido una oleada de investigación básica para determinar la fisiopatología de la enfermedad y la relación genotipo-fenotipo de una enfermedad tan variable como es esta.
En la actualidad, somos testigos de un cambio transformador para las personas con fibrosis quística, con la introducción de fármacos específicos capaces de restaurar la función de la proteína defectuosa, el regulador de conductancia transmembrana.
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